将蛋白组学的概念用于药物研究领域,通过对比健康状态与疾病状态的细胞或组织的蛋白质组表达差异,用于药物研究或药物受体的研究或药物治疗前后蛋白质表达状况的总体,以评价药物类似物的结构与活性关系,寻找高活性的药物,由此发展起来的一门学科称之为药物蛋白质组学。
药物蛋白质组学在药物研发过程中起着极其重要的作用,药物蛋白质组学的重要研究内容在临床前包括新药和靶的发现、药物作用模式、毒理学研究,在临床研究方面包括疾病特异性蛋白作为有效患者选择的依据和临床试验的标志。
应用类似于药物遗传学的方法,按照蛋白质谱来分类患者,并预测药物作用疗效。蛋白质组学和药物蛋白质组学研究当前还处在一个初期发展阶段,甚至连定义还没有来得及完善,相关的技术手段及其配套应用还很不成熟。但这个领域研究之初,对基础研究和实际应用的期望就表现出强烈结合的趋势。
随着蛋白质组学、药物蛋白质组学研究的兴起,人们将在蛋白质水平上重新认识诸如生长、发育和代谢调控等生命活动的规律,为研究重大疾病的机制、疾病诊断、防治和新药开发提供重要的理论基础,并正在成为生物技术药物发展的根本动力,并明显加快新诊断和治疗方法的开发。